로켓 파마슈티컬스는 가속 승인 조건에 따라 시판 후 확증 시험을 통해 크레슬라디 실제 임상적 이익을 입증해야 한다.​/사진=로켓 파마슈티컬스




미국 식품의약국(FDA)이 최근 중증 백혈구 접착 결핍증 1형(LAD-I) 치료를 위한 최초의 유전자 치료제 크레슬라디(성분명 마르네테그라진 오토템셀)를 가속 승인했다. 적응증은 인간 백혈구 항원(HLA)이 일치하는 형제 공여자가 없는 ITGB2 유전자 변이 유래 중증 LAD-I 소아 환자다.


중증 LAD 바다이야기 -I은 ITGB2 유전자 돌연변이로 인해 백혈구가 감염원과 싸우는 기능이 저하되는 희귀 유전성 면역 결핍증이다. 환자는 생후 10년 이내에 치명적인 세균 및 진균 감염을 반복적으로 겪으며 높은 사망률을 보인다. 기존 치료법인 동종 조혈모세포 이식은 적합한 공여자가 없을 경우 이식 관련 이병률과 사망 위험이 높다는 한계가 있었다.
크레슬라디 야마토무료게임 는 환자 본인의 조혈모세포를 채취해 기능적인 ITGB2 유전자를 도입한 뒤 다시 주입하는 방식이다. 이를 통해 호중구 등 백혈구 표면의 CD18 및 CD11a 단백질 발현을 회복시켜 질환의 근본적인 병태생리를 교정한다.
이번 승인은 공개 라벨, 단일군, 다기관 임상 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 연구팀은 주입 12개월 시점에 대리 평가지 릴게임바다이야기사이트 표인 호중구 표면의 CD18 및 CD11a 발현 증가를 확인했으며, 해당 효과는 24개월까지 유지됐다. FDA는 이 수치가 환자의 임상적 이익을 예측할 수 있는 합리적 지표라고 판단해 가속 승인을 결정했다.
임상 과정에서 나타난 주요 부작용은 빈혈, 혈소판 및 백혈구 수치 감소, 구내염, 상기도 감염, 발열성 호중구 감소증, 간 수치 상승 릴짱릴게임 등이다. 제조사인 로켓 파마슈티컬스는 가속 승인 조건에 따라 시판 후 확증 시험을 통해 크레슬라디 실제 임상적 이익을 입증해야 한다.